4 больных человека в мире означает, что за их счёт будут окупать колоссальную стоимость разработки лекарства, да ещё и получать сверхприбыли (а фарма иначе не работает). Может когда нибудь лекарства будут создаваться с целью лечить людей, а не зарабатывать на них, но пока этой девочке никто не поможет, разве что немного продлит страдания
При Союзе лекарства создавали чтоб спасать. Одна только борьба СССР с эпидемией полиомиелита в Японии чего стоила. Там не за деньги людей спасала советская наука и медицина.