Нобелевскую премию по химии присудили за редактирование генома

Нобелевскую премию по химии за 2020 год получат Эммануэль Шарпантье (Emmanuelle Charpentier) и Дженнифер Дудна (Jennifer Doudna) за развитие методов редактирование генома. Они открыли систему CRISPR-Cas9, которая сейчас широко используется в качестве передового и высокоточного средства внесения изменения в ДНК. Трансляция церемонии объявления лауреатов велась на сайте премии.

CRISPR-Cas9 представляет собой генетические «ножницы», которые бактерии используют в борьбе с вирусами. Ученые с помощью нее изменяют нуклеотидную последовательность ДНК. Белок Cas9 разрезает двойную цепочку на определенном участке гена. Это место (сайт) определяет направляющая РНК (sgРНК), которая связывается со специфическим сайтом узнавания, указывая Cas9, где нужно произвести разрез. Если рядом с разрезом находится отрезок ДНК, то он автоматически встраивается в цепочку.

Научные интересы Дудны касались интерференции РНК — механизма, который не позволяет генам производить белки, блокируя активность промежуточного продукта, называемого матричной РНК. Она пришла к выводу, что уникальные последовательности у бактерий, называемые «короткими палиндромными повторами, регулярно расположенными группами» (сокращенно CRISPR), играют роль бактериальной генетической памяти о вирусных инфекциях. Она также предположила, что белки Cas, ассоциированные с CRISPR, обладают действием, похожим на интерференцию, только направленным на обезвреживание вирусов.

Шарпантье изначально изучала механизмы регуляции генов в бактерииStreptococcus pyogenes, вызывающей инфекции у человека. Она обнаружила систему CRISPR немного другого типа, требующего лишь одного белка Cas. Последовательности CRISPR распознают участки вирусного генома, связываются с ними и позволяют Cas разрезать гены вируса, обезвреживая его. Впоследствии Шарпантье и Дудна провели совместную работу, доказав, что CRISPR-РНК действительно распознает чужеродные вирусные генетические последовательности, а Cas действует, как «ножницы».

После открытия ученые решили упростить систему CRISPR-Cas9, создав направляющие РНК. Это позволило сделать более точный инструмент внесения изменения в гены, сводя к минимуму нежелательные модификации в других частях генома. Другие исследования группы продемонстрировали, что данный метод позволяет создавать генетически модифицированные растения, устойчивые к болезням, а также проводить терапию наследственных заболеваний у человека.

Официальная церемония награждения состоится в день смерти Альфреда Нобеля в Стокгольме 10 декабря 2020 года. В этом году церемонию проведут в онлайн-формате из-за пандемии. Сумму денежного вознаграждения в этом году увеличили на один миллион шведских крон, и теперь она составляет около 1,1 миллиона долларов.

Нобелевскую премию по химии за 2019 год получили Джон Гуденаф (John B. Goodenough), Стэнли Уиттингем (Stanley Whittingham) и Акира Ёсино (Akira Yoshino) за разработку литий-ионных аккумуляторов.