Ученые впервые изменили гены в эмбрионе человека

Китайские ученые впервые модифицировали геном человеческих зародышей. О результатах очень спорных с этической точки зрения экспериментов, слухи о которых ходили с марта 2015 года, сообщается на страницах журнала Protein & Cell. Коротко об исследовании рассказало издание Nature News.

Возглавивший эксперимент Цзюньцзю Хуан (Junjiu Huang) из Университета Сунь Ятсена, пытаясь избежать сравнений с «Франкенштейном», взял для опытов нежизнеспособные эмбрионы, полученные из местных клиник планирования семьи.

Ученые использовали популярную систему редактирования генома CRISPR/Cas9 для удаления из ДНК мутантного гена HBB, вызывающего бета-талассемию — тяжелое генетическое заболевание крови. Именно предотвращение наследственных заболеваний до рождения ребенка и считается главной положительной целью генетического редактирования.

Ученые запустили ферментный комплекс CRISPR/Cas9 в 86 зигот. Спустя 48 часов редактирование должно было завершиться, а эмбрионы — вырасти до восьми клеток.

В результате выжил 71 зародыш, генетически протестированы были 54, но лишь у 28 редактор генома правильно сделал свою работу, а исправленную версию гена сохранили всего четыре. «Чтобы проводить такие операции с нормальными эмбрионами, успешность должна приближаться к 100 процентам. Вот почему мы остановились. Пока метод слишком неразвит», — отметил Хуан.

Кроме того, CRISPR/Cas9 часто бил мимо цели, редактируя геном в незапланированных участках. Количество таких мутаций оказалось выше, чем в работе с эмбрионами мышей или клетками взрослых людей. Подобные непредвиденные и потенциально опасные мутации и вызывают опасения ученых, предупреждающих о несовершенстве данного метода.

По словам Хуана, его статью отказались взять в Nature и Science (ведущие научные журналы мира) именно из-за этических проблем, связанных с редактированием генома эмбрионов человека. В редакциях издания отказались комментировать слова ученого.

По мнению академического сообщества, редактировать гены эмбрионов опасно, так как они передают измененную ДНК следующим поколениям и незаметные, на первый взгляд, последствия «правки» могут нанести урон в будущем. Кроме того, эффективная система редактирования генов может попасть в руки тех, кто использует ее в заведомо бесчеловечных целях.

Наконец, провальные результаты китайской группы «подчеркивают то, о чем мы писали [в марте]: такие исследования нужно приостановить и провести широкую дискуссию о том, куда идти дальше», заявил Эдвард Ланфьер (Edward Lanphier), президент компании Sangamo Biosciences, которая специализируется на редактировании ДНК в клетках взрослых людей.

Но Цзюньцзю Хуан не собирается останавливать свои эксперименты. Ученый планирует сделать работу CRISPR/Cas9 более прицельной, вводит ферменты в другом формате, позволяющей системе отключаться еще до накопления опасных мутаций. Кроме того, он хочет попробовать иные редакторы генома (например, TALEN), дающие меньше непредвиденных мутаций.